第十三届亚洲炎症性肠病组织年会（AOCC 2025）上，评选出10个最佳壁报奖，海军军医大学长海医院李兆申院士团队一项关于人脐带血间充质干细胞治疗克罗恩病肛瘘的临床研究获此殊荣。我们邀请了第一作者贺子轩医生分享了该研究的背景以及主要结果。
“这是一项由上海长海医院李兆申院士牵头的全国多中心研究，是使用人脐带来源的间充质干细胞（产品名：人源TH-SC01细胞注射液，以下简称“TH-SC01”）治疗克罗恩病肛瘘患者的I期和II期研究。研究主要通过影像学结合临床症状评分等对治疗后24周的疗效、安全性以及免疫原性进行了评估。另外，研究也观察了治疗后52周以及104周后的疗效。
克罗恩病肛瘘往往反复复发，很难有患者维持持续的缓解状态。间充质干细胞治疗可能会为这些患者带来更好的效果。其治疗机制包括两个方面：一方面是抗炎；另一方面则是促进组织再生。
1期研究为开放标签的初步研究，共纳入了9例患者，主要观察了治疗的安全性。结果显示，研究中的9例患者均未出现严重的不良事件。
2期研究为安慰剂对照的随机对照试验，共纳入了40例患者，其中10例患者接受安慰剂治疗，30例患者接受了TH-SC01肛瘘注射治疗。结果显示，治疗第24周时，治疗组患者的综合缓解率以及生活质量评分，均显著高于安慰剂组。
结果表明，脐带来源的TH-SC01治疗的患者在疾病临床缓解率以及综合缓解率上和目前在日本上市的（曾于欧洲上市后撤市）干细胞产品——Alofisel®对比可能更具优势。
此次报道的为I期和II期临床试验结果。研究组目前正在有序开展III期临床试验，预计在2026年完成入组。”
贺子轩医生在AOCC 2025作壁报交流
研究详情
标题：脐带血来源的间充质干细胞（TH-SC01）治疗克罗恩病肛瘘患者的安全性和有效性：1期和2期临床试验
Safety and Efficacy of Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells (TH-SC01) in Patients with Perianal Fistula in Crohn's Disease: Phase 1 and 2 Clinical Trials
摘要编号：PO-056
目的：TH-SC01是一种在良好生产规范（GMP）设施中生产的脐带间充质干细胞产品。我们评估了病灶内注射同种异体脐带来源间充质干细胞（TH-SC01）治疗克罗恩病（Crohn's disease，CD）伴肛周瘘患者的安全性和有效性。
方法：Ⅰ期试验为一项开放标签、单臂研究（2022年至2024年）。Ⅱ期试验为一项随机、安慰剂对照、双盲研究（2023年至2025年）。招募了患有难治性克罗恩病肛瘘（perianal fistula in Crohn's disease，pfCD）的成年患者。Ⅰ期的主要目标是评估剂量限制性毒性作用并确定Ⅱ期推荐剂量（recommended phase 2 dose，RP2D）。Ⅱ期的主要目标是评估24周时的综合缓解情况和安全性。患者接受单次病灶内注射TH-SC01细胞。
结果：Ⅰ期共纳入9例患者[中位年龄27岁（范围18-47岁）]，Ⅱ期共纳入40例患者[中位年龄26.5岁（范围18-54岁）]。Ⅱ期推荐剂量为1.2亿个细胞。在Ⅱ期人群中，试验组较对照组具有更好的疗效趋势。接受TH-SC01细胞治疗的患者在24周时，肛周克罗恩病活动指数、盆腔MRI评分、克罗恩病活动指数和生活质量评分均显著改善。截至主要研究终点评估时，Ⅰ期和Ⅱ期试验均未发生严重不良反应。
结论：瘘管内注射1.2亿个TH-SC01细胞对难治性pfCD安全性良好，且试验组较对照组具有更好的疗效。这些发现支持正在进行的Ⅲ期临床试验，进一步验证其安全性和有效性。
欢迎投稿！
tougao@medvoices.cn
稿件类型：研究速递，综述译稿，指南/共识，病例分享。
